Hematólogos resaltan que la terapia génica ya se está ensayando en pacientes con enfermedad de Gaucher

Las enfermedades de depósito lisosomal (EDL) como la enfermedad de Gaucher constituyen un grupo muy heterogéneo de enfermedades raras que comparten manifestaciones clínicas y/o diversas complicaciones, por lo que su tratamiento es clave y, según resaltan desde la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), en este aspecto se está avanzando gracias a la terapia génica, que ya está siendo probada en varios ensayos clínicos.

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